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Mucoviscidose, Traitement, Ivacaftor
Efficacité et innocuité de l'Ivacaftor chez les patients âgés de 6 à 11 ans souffrant de mucoviscidose avec mutation G551D.

Davies J.C et al; Am J Respir Crit Care Med 2013 187 11 1219 1225
http://www.atsjournals.org/doi/abs/10.1164/rccm.201301-0153OC

L'Ivacaftor, potentialisateur du gène CFTR, a été évalué dans cet essai randomisé en double aveugle contre placebo à la dose de 150mg toutes les 12h pendant 48 semaines chez 52 enfants de 6-11 ans dont 26 traités et 26 sous placebo.

Malgré des valeurs initiales moyennes du VEMS presque normales, les patients sous Ivacaftor ont eu une augmentation significative en pourcentage des valeurs de référence du VEMS à 24 semaines par rapport au groupe placebo (effet du traitement: 12.5%). Les effets sur la fonction pulmonaire ont été évidents dès 2 semaines et un effet thérapeutique significatif s'est maintenu jusqu'à 48 semaines. Á 48 semaines, les enfants traités par Ivacaftor ont gagné en moyenne 2.8kg de plus que ceux recevant le placebo ((P<0.001). Les modifications entre le début et 48 semaines des concentrations en chlore de la sueur, mesure de l'activité de la mucoviscidose, a été de -53.5mmol/L sous Ivacaftor vs placebo (P<0.001). L'incidence des effets secondaires a été identique entre les 2 groupes.

En conclusion, chez les patients plus jeunes et en meilleure santé que ceux dans les populations antérieurement étudiées, l'Ivacaftor a montré une amélioration significative de la fonction pulmonaire, du poids et de l'activité de la mucoviscidose par rapport au placebo.

(Commentaire:

C. Krespine
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