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L’enzymothérapie substitutive est efficace dans les formes tardives de glycogénose de type 2
Recherches médicales



La glycogénose de type 2 est une affection génétique rare se transmettant sur le mode autosomique récessif. Elle est due à un déficit en alpha-1,4-glucosidase acide, enzyme qui hydrolyse le glycogène. En son absence il apparaît une surcharge lysosomale en glycogène. On distingue une forme précoce et des formes tardives. La forme précoce (ou maladie de Pompe) est rapidement mortelle sans traitement. Elle touche environ un sujet sur 138 000 et se manifeste avant 3 mois par une hypotonie sévère associée à une cardiomyopathie hypertrophique et à une insuffisance respiratoire. Les formes tardives, qui concernent environ un sujet sur 57 000, débutent chez l’enfant plus grand ou chez l’adulte (même âgé) et se traduisent par une myopathie des ceintures et une insuffisance respiratoire progressive liée à une atteinte musculaire.


Pour la maladie de Pompe, on dispose en Europe et aux Etats-Unis depuis 2006 d’un traitement substitutif par une alpha-1,4-glucosidase acide recombinante qui a démontré son efficacité clinique. Dans les formes tardives, il n’existait jusqu’ici que des données parcellaires provenant d’études non contrôlées sur la thérapie substitutive.





Une amélioration modeste mais significative des fonctions musculaires

Pour combler cette lacune, un groupe international a entrepris un essai randomisé contre placebo. Grâce à la collaboration de 8 centres de référence de part et d’autre de l’Atlantique, il a été possible de recruter 90 patients de plus de 8 ans atteints de glycogénose de type 2 prouvée biologiquement et ne nécessitant pas de ventilation assistée invasive. Deux tiers de ces malades ont été assignés à un traitement par 20 mg d’alpha-1,4-glucosidase acide recombinante par voie intraveineuse deux fois par semaine et un tiers à un placebo. Les critères de jugements principaux étaient la distance parcourue durant une épreuve de marche de 6 minutes et la capacité vitale forcée (en pourcentage de la valeur théorique).


Après 78 semaines, le traitement substitutif a démontré sa supériorité sur le placebo sur ces deux paramètres. La distance parcourue en 6 minutes s’est accrue de 25 mètres en moyenne sous traitement actif contre une diminution de 3 m avec le placebo (p = 0,03). Dans le même temps, sous traitement substitutif, la capacité vitale a augmenté de 1,2 % (par rapport à la valeur prédite) tandis qu’elle diminuait de 2,2 % sous placebo (p = 0,006). Les autres paramètres cliniques étudiés (en particulier la force musculaire aux membres) ont évolué dans le même sens.


Le traitement a été dans l’ensemble bien toléré avec cependant dans 5 à 8 % des cas des réactions allergiques lors des perfusions (anaphylaxie, urticaire, flush, vomissements, élévation tensionelle…). Des anticorps dirigés contre l’enzyme recombinante ont été dépistés chez tous les patients sous traitement actif sans toutefois qu’une relation ne puisse être établie entre taux d’anticorps et bénéfice clinique du traitement ou effets secondaires.


Le traitement susbtitutif est donc efficace dans les formes tardives de glycogénose de type 2 qu’il semble stabiliser. Un suivi plus prolongé de ces patients (et des malades qui seront mis sous traitement après la publication de cette étude), permettra de mieux évaluer les effets de cette thérapeutique substitutive sur l’évolution à long terme de la maladie et la signification clinique de l’apparition d’anticorps dirigés contre l’enzyme recombinante.



Dr Nicolas Chabert, JIM

van der Ploeg A et coll. : A randomized study of aglucosidase alpha in late-onset Pompe’s disease. N Engl J Med 2010 ; 362 : 1396-1406.
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