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Vers un nouveau traitement de la maladie de Rendu-Osler
Recherches médicalesLa maladie de Rendu-Osler (ou télangectasie héréditaire hémorragique) est une pathologie d’origine génétique caractérisée par la présence d’angiomes hémorragiques diffus mais touchant tout particulièrement les voies aérodigestives.


Sa fréquence est de 1 pour 1 000 naissances. Son principal signe clinique, présent dans 50 à 80 % des cas, est la survenue d’épistaxis, abondantes et répétées, rebelles aux traitements locaux, pouvant conduire à des déplétions sanguines majeures nécessitant des transfusions sanguines itératives. Les patients souffrant d’hémorragies nasales dans ce contexte pourraient bénéficier de l’emploi d’une substance antiangiogénique habituellement prescrite en cancérologie. Cette molécule, le bevacizumab (Avastin®), est en effet capable de réduire le potentiel de croissance des vaisseaux anormaux.


Son utilisation, en application locale par spray nasal, conjointement à la destruction des angiomes par vaporisation au Laser KTP, permettrait de réduire significativement le nombre des épisodes hémorragiques sur une période prolongée. L’étude publiée en février 2010 dans la revue Laryngoscope fait état de résultats favorables dans le groupe Laser + bevacizumab, avec une diminution des épisodes hémorragiques de 80 % (contre 50 % dans le groupe Laser seul). Ce bénéfice persiste dans le temps jusqu’à 24 mois dans le groupe Laser + bevacizumab (contre 4 à 6 mois seulement dans le groupe Laser seul). Si ces résultats se confirment, conduisant à une autorisation de mise sur le marché officiellement validée, il pourrait s’agir d’une réelle avancée thérapeutique dans le contrôle de ce symptôme invalidant en complément des méthodes déjà disponibles.


Cependant, il convient de souligner que cette pathologie génétique fréquente (prévalence 1/5 000 soit environ 10 à 15 000 personnes en France) expose à d’autres risques hémorragiques graves engageant le pronostic vital du fait de la présence d’angiomes pulmonaires (30 à 50%des patients) ou d’angiomes intracérébraux (5 à 20 % des patients). La constatation de télangiectasies des fosses nasales ou de la cavité buccale doit donc conduire de façon impérative, et indépendamment de toute symptomatologie d’orientation pulmonaire ou neurologique, à un bilan général adapté. Celui-ci sera au mieux réalisé dans un centre de référence multidisciplinaire dédié au diagnostic et à la prise en charge de cette pathologie.


Dr A.Londero, JIM

Davidson TM, Olitsky SE, Wei JL. Hereditary hemorrhagic telangiectasia/ avastin. Laryngoscope 2010 ; 120(2) : 432-5.
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