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Sclérodermie et cellules souches |
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| WASHINGTON - Guérir des patients atteints de sclérodermie, une maladie du système immunitaire, en reconstruisant ce système par une greffe de cellules souches : c’est l’espoir d’une équipe de chercheurs américains et canadiens qui lancent une vaste étude, un an après les résultats prometteurs d’un essai pilote.
Au total, 226 patients atteints de forme grave de sclérodermie et recrutés dans 30 hôpitaux des Etats-Unis et du Canada, recevront de façon aléatoire soit une transplantation de cellules souches, soit un traitement anti-cancéreux, la cyclophosphamide, à des doses 50 fois supérieures à la dose standard.
Une étude pilote portant sur une trentaine de patients atteints de sclérodermie, dont les résultats ont été publiées l’an dernier, avait constaté une amélioration spectaculaire de l’état de plusieurs d’entre-eux.
Chez certains, des examens plus approfondis ont même montré que les cellules immunitaires pouvaient "redevenir normales et être à nouveau programmées", a résumé le Dr Keith Sullivan, Université Duke, qui dirige la plus vaste étude, baptisée étude SCOT. Des chercheurs ont même fait état du développement de vaisseaux, un événement jusque-là impensable. Un essai comparable est en cours en Europe.
Huit décès ont toutefois été liés à la transplantation, incitant les chercheurs à prendre des précautions supplémentaires, notamment pour protéger les reins et les poumons pendant la radiothérapie. Et 64% des survivants ont présenté un état stationnaire pendant quatre ans, certains voyant même des améliorations de la peau et des poumons.
"Je n’avais pas le choix", explique Bari Martz, aujourd’hui âgée de 49 ans. Cette habitante de Parkland (Floride), s’est dite volontaire pour l’essai SCOT. Elle perdait environ 10% de sa capacité pulmonaire par mois et craignait de n’avoir plus que moins d’un mois à vivre quand elle a subi la transplantation en janvier 2007.
Aujourd’hui, "je vais bien", dit-elle. Sa capacité pulmonaire s’est améliorée et s’améliore encore, et elle peut à nouveau se servir de ses mains, et même monter les escaliers, même si c’est lentement.
Les maladies auto-immunes font partie des mystères les plus frustrants de la médecine : comment un système immunitaire qui fonctionnait parfaitement bien devient tout à coup "fou furieux", et pourquoi les femmes mûres sont-elles les plus vulnérables ? De toutes ces maladies, la sclérodermie est sans doute la plus mystérieuse.
Là, le système immunitaire attaque d’une certaine façon par erreur le tissu conjonctif qui soutient la peau et les organes internes, épaississant la peau, durcissant les articulations, détruisant les vaisseaux sanguins, et quelquefois entraînant la mort par insuffisance pulmonaire et rénale.
Seule la cyclophosphamide, un anticancéreux, s’est montrée jusqu’ici efficace pour ralentir une sclérodermie sévère. Mais ses effets restent modestes. Environ la moitié des patients très touchés meurent en cinq ans.
Tout comme la transplantation de moelle osseuse, l’injection de cellules souches est un traitement risqué en général réservé à la leucémie. Dans un premier temps, les médecins prélèvent dans le sang du patient les cellules souches à l’origine des cellules du système immunitaire. Dans un second temps, ils détruisent les cellules immunitaires circulantes par radiothérapie et/ou chimiothérapie, laissant le patient très vulnérable aux infections qui peuvent menacer sa vie, jusqu’à ce que l’auto-greffe de cellules souches permette la reconstruction du système immunitaire.
L’idée est que quelqu’un qui est génétiquement prédisposé à certaines maladies auto-immunes reste en bonne santé jusqu’à ce qu’un facteur environnemental déclenche la défaillance du système immunitaire, ce qui signifie que les cellules souches ne devraient pas être atteintes, explique le Dr Keith Sullivan.
Source : The Canadian Press
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